帕金森氏癥藥物在突破性試驗中減少疾病標(biāo)志物

一種新療法，旨在清除被認為負責(zé)帕金森氏癥疾病在早期已顯示出希望臨床試驗.

由美國生物技術(shù)公司Vaxxinity生產(chǎn)的代號為UB-312的免疫療法候選藥物是第一種被證明能夠降低濃度的治療方法。α-突觸核蛋白 （α-syn）在腦脊液中，標(biāo)志著在減緩甚至阻止疾病進展方面邁出了重要一步。

盡管試驗結(jié)果尚未公布和同行評審，但公司官員的報告很樂觀，表明他們正在做一些大事。

“我們從UB-312項目中看到的是改變帕金森氏癥治療和預(yù)防的整個對話的潛力，”說Vaxxinity 的聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行主席 Lou Reese。

“我們的研究結(jié)果表明，UB-312可以改變帕金森氏癥的護理，為改善疾病治療的結(jié)果提供希望。未來不是幾十年后：今天的帕金森病患者可能在不久的將來，而不是遙遠的未來有希望。

帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，逐漸表現(xiàn)為僵硬、震顫和運動緩慢。僅次于阿爾茨海默氏癥在患病率方面，幾乎美國有100萬人有一個診斷，預(yù)計到本世紀(jì)末，這個數(shù)字將進一步激增200,000。

這種疾病的癥狀可以追溯到靠近腦干的區(qū)域中關(guān)鍵神經(jīng)細胞的死亡，即間接參與精細電機控制.盡管這種退化的最初觸發(fā)因素只是松散地與潛在的遺傳和環(huán)境因素,四分之一個世紀(jì)的調(diào)查強烈暗示 α-syn 在帕金森病的進展中起著關(guān)鍵作用。

這種蛋白質(zhì)是為了調(diào)節(jié)神經(jīng)元之間的交流而產(chǎn)生的，一旦它積聚在不溶性團塊中，就會有邪惡的一面，破壞線粒體等成分并破壞細胞的典型平衡。

Vaxxinity的新療法用途抗體以這些有毒團塊為目標(biāo)，忽略溶解的蛋白質(zhì)，讓它們進行日常業(yè)務(wù)。臨床試驗幾年前，有50名健康志愿者參與，證明該程序總體上是安全的，副作用相對較輕。

在這項針對 20 名被診斷患有帕金森病的患者的最新隨機雙盲試驗中，抗體被證明僅與聚集形式的 α-syn 結(jié)合。對接受UB-312治療的患者的脊髓液分析顯示，他們通常的α-syn聚合水平下降了20%，而接受UB-312治療的患者則下降了3%。安慰劑.

對脊髓液樣本中可檢測到 UB-312 誘導(dǎo)抗體濃度的患者進行的后續(xù)臨床測試表明，蛋白質(zhì)團塊的清除可能會改善日常生活所需的運動。

“目前，還沒有解決帕金森氏癥潛在疾病的治療方法，我們對這一目標(biāo)參與數(shù)據(jù)感到非常興奮，”說Vaxxinity 研究高級副總裁 Jean-Cosme Dodart。

“這讓我們有信心，我們正在以一種與患者在統(tǒng)計學(xué)和臨床上相關(guān)的方式追求正確的目標(biāo)。新的希望就在眼前。

要超越這一地平線，仍然取決于額外的綜合臨床試驗，繼續(xù)證明該療法是改善帕金森病患者生活質(zhì)量的安全有效手段。

由于開發(fā)中的有希望的治療方法很少，即使是很小的希望，對于未來幾年面臨逐漸失去運動控制的越來越多的人來說也意味著很多。

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