新藥可以幫助治療侵襲性、根深蒂固的腦腫瘤

科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了一種針對(duì)侵略性大腦的新興藥物的巨大潛力。癌癥.

叫彌漫性中線膠質(zhì)瘤（DMGs），這些根深蒂固的腦腫瘤通常在兒童時(shí)期發(fā)展，目前沒有有效的治療方法來解決它們。

挑戰(zhàn)的一部分是找到能夠以足夠濃度從血液進(jìn)入大腦的藥物。

一種名為ONC201的藥物已經(jīng)顯示出對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)中其他類型的腫瘤的希望。在研究表明它可能對(duì)具有特定突變的DMG有效之后，一個(gè)國(guó)際研究小組進(jìn)行了一項(xiàng)試驗(yàn)，對(duì)多巴胺受體阻滯劑進(jìn)行測(cè)試。

對(duì)志愿者組進(jìn)行了兩項(xiàng)臨床研究 - 一項(xiàng)由30名患有DMG的兒童和青少年組成，另一項(xiàng)由40名包括成人在內(nèi)的個(gè)體組成。

這中位總生存時(shí)間ONC201治療腫瘤沒有復(fù)發(fā)為22個(gè)月，近三分之一的患者存活超過兩年。相比之下，未經(jīng)治療的中位總生存時(shí)間為11-15個(gè)月。

“在這項(xiàng)研究之前，已經(jīng)有超過250臨床試驗(yàn)無法改善結(jié)果，”說美國(guó)密歇根大學(xué)的兒科神經(jīng)腫瘤學(xué)家Carl Koschmann?！斑@些結(jié)果可能是裝甲的重大裂縫。

研究人員此前曾將ONC201視為一種抗癌藥物，因?yàn)樗邢蚧瘜W(xué)信使的神經(jīng)通路。多巴胺– 腫瘤中通常更豐富的通路。

此前，ONC201表現(xiàn)出了希望當(dāng)用H3K27M突變治療DMG時(shí)。早期研究還表明，該化合物可以通過血腦屏障，這是我們大腦的內(nèi)置生物安全網(wǎng)，使得向腦腫瘤輸送藥物特別困難。

這促使了這項(xiàng)最新研究，一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn).研究小組從患者身上收集了腦脊液，試圖更好地了解ONC201的作用 - 發(fā)現(xiàn)它影響了線粒體（或發(fā)電廠）的癌細(xì)胞，增加稱為L(zhǎng)-2HG的代謝物的水平。

結(jié)果，表觀遺傳信號(hào)（如特定基因的開/關(guān)開關(guān)）與腫瘤相關(guān)的有助于推動(dòng)其快速擴(kuò)散，被逆轉(zhuǎn)回更接近正常細(xì)胞中的位置。治療持續(xù)的時(shí)間越長(zhǎng)，這種逆轉(zhuǎn)就越大。

“這可以解釋為什么這個(gè)患者群體對(duì)這種藥物的反應(yīng)如此之好，因?yàn)樗哂羞@種特定的表觀遺傳異常，可以被ONC201關(guān)閉。說密歇根大學(xué)的神經(jīng)病理學(xué)家Sriram Venneti。

雖然我們距離治愈DMG癌癥還有很長(zhǎng)的路要走，但有跡象表明，我們現(xiàn)在有一種化合物可以克服這種腫瘤的防御。更多臨床試驗(yàn)已經(jīng)在測(cè)試ONC201如何與其他治療方法結(jié)合使用。

馬上放射治療是這種癌癥的首選治療方法 - 但在像大腦這樣脆弱的領(lǐng)域，可能會(huì)有很多附帶損害，這就是為什么科學(xué)家們正在尋找更精確，更有針對(duì)性的選擇。

“這是一個(gè)難以治療的腫瘤，”說科施曼。

該研究已發(fā)表在癌癥發(fā)現(xiàn).

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